Newsy

Czytając poniższe newsy należy pamiętać, że w dystrofii dochodzi do zwyrodnień mięśni poprzecznie prążkowanych. Zmiany w komórkach mięśniowych (miocytach) polegają na zaniku lub nieprawidłowej budowie białek – dystrofiny oraz  utrofiny, których funkcją jest przymocowywanie miofibrylii do sarkolemmy.

Eplerenone

Testy kliniczne wykazały, że lek Eplerenon jest w stanie poprawiać funkcjonowanie serca u chłopców z dystrofią mięśniową i kardiomiopatią.

Catabasis CAT-1004

Faza 1 potwierdziła zalety leku Catabasis o kodowej nazwie CAT-1004 (NF-kB)

Naproxcinod (nNOS) dla DMD

W marcu 2015r FDA dopuściła lek naproxcinod jako eksperymentalne leczenie dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.

VECTTOR therapy

Wynik tego badania oraz badania nad nNOS mogą wskazywać jak ważne jest krążenie i odżywienie mięśnia w Dystrofiach.

Testy leku PTC124

Zakończono pomyślnie testy PTC 124 dla Dystrofii Duchenne’a. Lek jest dostępny w aptekach pod nazwą Ataluren.